Акция
Блог
Процитировать
Печать
Электронная почта
ЗакладкаНаука Каждый День (9 ноября 2009) — Исследователи в Калифорнийском Институте Технологии (Caltech) показали, что очень определенное внутритело (фрагмент антитела, что работы против цели в ячейке) способно к остановке развития болезни Хантингтона во множестве моделей мыши.
- Генотерапия
- Гены
- Здоровое Старение
- Болезнь Хантингтона
- Паркинсон
- Алжеимер
- Болезнь Хантингтона
- Аллель
- Крахмалистый
- Мутация
"Генотерапия в этих моделях успешно уменьшила признаки болезни Хантингтона и увеличила продолжительность жизни," отмечает Пол Пэттерсон, Профессор Энн П. и Бенджамина Ф. Биэгджини Биологических Наук.
Пэттерсон - старший исследователь на исследовании, которое было издано в проблеме 28 октября Журнала Неврологии.
Болезнь Хантингтона - нейродегенеративный беспорядок с генетическим основанием. У беспорядка есть свои корни в мутации в белке, названном huntingtin, или Htt. (Сам ген также упоминается как huntingtin ген.)
У всех версий гена Htt есть повторения специфического трио нуклеотидов - определенно, C, A, и Г, которые вместе кодируют для глутамина аминокислоты. У большинства людей то трио повторено между 10 и 35 разами. Но у людей, которые развивают болезнь Хантингтона, что генетическое заикание идет вперед и вперед; они будут иметь где-нибудь между 36 к вверх 120 повторений.
Результат всех этих повторений? Неправильно длинная версия белка Htt, который нарублен в меньшие, ядовитые части и накапливается в нервных клетках, истощая их.
Войдите в членов группы Пэттерсона Амбер Сутвелл и Яна Ко, который начал смотреть на эффективность двух различных внутрител, которые показали, в клеточных культурах и моделях плодовой мушки, чтобы уменьшить накопление ядовитого белка Htt. Чтобы видеть, сохранялись ли бы те эффекты в относящихся к млекопитающим системах также, команда проверила внутритела в ряду пяти различных моделей мыши Хантингтона.
У одного из этих двух внутрител были некоторые отрицательные результаты, фактически увеличивая Связанную с Хантингтоном смертность в одной модели.
Но другое внутритело - названный Happ1 - было дисквалифицированным успехом, вернув моторную и познавательную функцию мышам, и уменьшая потерю нейрона так же как ядовитое накопление белка. И в одной модели, это увеличило и массу тела и продолжительность жизни.
Happ1 предназначается для последовательности аминокислоты, уникальной для белка Htt, который богат пролином аминокислоты. Из-за этого действие Happ1, как ожидают, будет чрезвычайно определенным. "Наши исследования показывают, что использование внутрител может заблокировать части мутанта huntingtin, которые вызывают его токсичность, не затрагивая wildtype, или нормальный, huntingtin - или никакие другие белки," говорит Пэттерсон. Другими словами, он говорит, у этого есть потенциал, чтобы быть видом "терапии серебряной пули", которую ищут много медицинских исследователей.
Этот вид исследования имеет особое значение в обработке болезни Хантингтона, говорит Пэттерсон. Несмотря на то, что этот беспорядок возникает, текущие обработки имеют тенденцию обращаться к признакам болезни, не ее причине. Это означает, что в настоящее время невозможно препятствовать тому, чтобы болезнь нанесла существенный ущерб во-первых.
Каков следующий шаг в преследовании этой цели? "Мы должны улучшить эффективность внутритела," говорит Пэттерсон, "и мы должны построить вирусный вектор, который может управляться - вызванный и выключенный - в случае неожиданных побочных эффектов. Это - общая цель, разделенная всеми типами экспериментальных генотерапий."
Исследование, описанное в Журнале бумаги Неврологии, финансировалось Наследственным Фондом Болезни и Национальным Институтом Неврологических Беспорядков и Удара.
Источник Истории:
Приспособленный от материалов, обеспеченных Калифорнийским Институтом Технологии, через EurekAlert!, обслуживание AAAS.
Ссылка Журнала:
- Southwell и др. Генотерапия Внутритела Повышает качество Моторных, Познавательных, и Признаков Neuropathological в Многократных Моделях Мыши Болезни Хантингтона. Журнал Неврологии, 2009; 29 (43): 13589 ДОИ: 10.1523/JNEUROSCI.4286-09.2009
Отметьте: Если никакому автору не дают, источник процитирован вместо этого.
Умственное И Физическое Осуществление Задерживает
Слабоумие В Фатальной Генетической Болезни 